Japanische Forscher haben mittels der CRISPR-Cas9-Technologie eine Genschere entwickelt, die es erlaubt, das Chromosom 21 in einer Zellkultur an mehreren Stellen so zu zerschneiden, dass die auf ihm befindlichen Gene inaktiviert wurden. Das berichten die Forscher um Ryotaro Hashizume von der Abteilung Genommedizin am Universitätsklinikum Mie in Tsu in der Fachzeitschrift PNAS Nexus.
Für ihre Laborschalen-Experimente verwendeten die Forscher eine Zellkultur, die aus Bindegewebszellen der Haut eines einjährigen Jungens gezüchtet wurde, bei dem während eines medizinisch notwendigen chirurgischen Eingriffs im Universitätsklinikum Mie das Downsyndrom diagnostiziert wurde. Vor dem Eingriff wurde die schriftliche Einverständniserklärung der Eltern eingeholt.
Genschere nicht vollständig zuverlässig
Menschen mit Down-Syndrom verfügen nicht wie üblich über zwei Ausführungen des Chromosoms 21, wobei eines vom Vater und eines von der Mutter stammt, sondern über drei. Das heißt: Ein Elternteil vererbt statt des einen Chromosoms derer zwei. Ziel der Forscher war es, in der Zellkultur eines der doppelt vererbten Chromosomen zu zerstören statt des nur einmal vorhandenen Exemplars.
Wie die Forscher schreiben, gelang es ihnen dabei jedoch nicht, die Trisomie in allen Zellen der Kultur zu korrigieren. Dass die Genscheren bisweilen auch an solchen Stellen schneiden, an denen dies unerwünscht ist (Off-Targeting), ist bekannt, und wurde von den Forschern auch hier beobachtet, darunter auch an solchen, die mit dem Leben unvereinbar seien. Wie die Forscher weiterschreiben, zeige ihre Studie jedoch „das Potenzial der Verwendung“ der CRISPR/Cas9-Technologie, „um die Chromosomenanomalität in menschlichen Trisomie 21-Zellen effektiv zu korrigieren, indem die zusätzliche Kopie“ des Chromosoms 21 „selektiv entfernt“ werde.
Wissenschaftler halten viel weitere Forschung für notwendig
Darüber hinaus hätten sie gezeigt, „dass die vorübergehende Unterdrückung von DNA-Schadensreaktionsgenen die Chromosomenverlustrate erhöht und die Chromosomenrettung sowohl die Genexpression als auch die zellulären Phänotypen reversibel“ wiederherstelle. Bemerkenswerterweise sei „dieser Ansatz nicht nur in pluripotenten Stammzellen, sondern auch in differenzierten Zellen wirksam“. Auch sei die „Chromosomen-Elimination“ sowohl „in teilenden als auch in nicht teilenden Zellen erreicht“ worden, was „das breite therapeutische Potenzial“ unterstreiche.
„Während eine weitere Optimierung, gepaart mit zusätzlichen Experimenten zur Feststellung der Reproduzierbarkeit und Sicherheit, einschließlich der Bewertungen einer breiteren Anwendbarkeit“ notwendig sei, böten ihre „Ergebnisse eine Grundlage für die Entwicklung innovativer therapeutischer Interventionen, die auf die Trisomie 21“ abzielten. Zukünftige Forschungen sollten sich daher „auf die weitere Verbesserung der Chromosomen-Eliminationsrate“ konzentrieren. Letztlich trügen die Erkenntnisse dieser Studie „zu den laufenden Bemühungen bei, die grundlegende genetische Ursache“ des Downsyndroms anzugehen „und den Weg für ausgefeiltere medizinische Interventionen in der Zukunft zu ebnen“. (DT/reh)
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